新華社北京12月13日電 題：126種新藥進醫保 覆蓋罕見病等多個領域——新版國家醫保藥品目錄看點掃描

新華社“新華視點”記者彭韻佳、溫競華、林苗苗

經過為期4天的168場談判和競價，126種新藥進入醫保，涉及罕見病、抗腫瘤、慢性病等多個治療領域。新版國家醫保藥品目錄有哪些看點？將對百姓用藥產生哪些影響？“新華視點”記者采訪了有關專家。

11月20日，2023年國家醫保藥品目錄談判現場。新華社記者 彭韻佳 攝

126種藥品進醫保 涉及多個治療領域

這是又一次對13億多參保人“藥籃子”的全面升級——126種新藥進入醫保，其中腫瘤用藥21種，新冠、抗感染用藥17種，糖尿病、精神病等慢性病用藥15種，罕見病用藥15種等；同時調出1種即將撤市的藥品。

國家醫保局醫藥服務管理司司長黃心宇13日在發布會上介紹，此次調整后，目錄內藥品總數將增至3088種，其中西藥1698種、中成藥1390種，慢性病、罕見病、兒童用藥等領域的保障水平得到進一步提升。

此次調整新增15個目錄外罕見病用藥，覆蓋16個罕見病病種，填補了10個病種的用藥保障空白，如用于治療I型戈謝病成年患者的酒石酸艾格司他、用于治療卡斯特曼病的司妥昔單抗等。

“單基因遺傳病是由于單個基因變異導致功能異常引發的疾病，在罕見病中占比80%。”罕見病研究專家、北京協和醫院兒科主任醫師邱正慶介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）、戈謝病等都屬于單基因遺傳病，將這些疾病用藥及時納入醫保對患者有重要意義。

此外，可用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征、難治性全身型重癥肌無力3種罕見病的依庫珠單抗也成功進入醫保。

“PNH是一種罕見的后天獲得性溶血性疾病。”天津醫科大學總醫院副院長、血液病中心主任付蓉說，相較于傳統療法的局限性，依庫珠單抗成功進入醫保，能使更多患者獲得有效治療、減輕患者負擔。

“能進醫保就意味著更多罕見病患者有了用藥希望。”參與此次談判的醫保方談判組組長之一、云南省醫保局副局長金梅說，罕見病用藥的價值和成本相對較高，在醫保基金可承受范圍內，要盡全力將其納入醫保。

在抗腫瘤藥物方面，新版國家醫保藥品目錄中新增了治療成人套細胞淋巴瘤的阿可替尼；用于治療乳腺癌的琥珀酸瑞波西利等。北京大學腫瘤醫院黨委書記、淋巴腫瘤內科主任醫師朱軍介紹，新增的藥物可以幫助病人更容易接受和堅持長期治療，進醫保也有利于減輕患者經濟負擔。

一批創新藥“壓哨”進醫保

“2023年有25個創新藥參加談判，談成23個，成功率高達92%。”黃心宇說，通過談判，創新藥的價格更加合理，患者可負擔性提高，多數出現了銷量、收入攀升的情況。

歷經將近一個小時的拉鋸式談判，百濟神州自主研發的抗腫瘤藥物澤布替尼續約談判成功。

在2023年國家醫保談判中，續約談判成了新看點。對于觸發簡易續約降價機制的創新藥，允許企業申請重新談判，其降價幅度可低于簡易續約規定的降價幅度。不少業內人士認為這讓醫保續約降價變得更溫和，利好藥品創新。

“這樣可以讓臨床使用量較大的創新藥以相對較小的價格降幅繼續與醫保續約。”黃心宇介紹，按照今年調整完善后的續約規則，100個續約藥品中，31個品種需要降價，平均降幅為6.7%。

“今年的談判規則更加科學，更能體現出對創新藥的尊重，這對企業也是一種鼓勵。”君實生物談判代表李聰說。

首都醫科大學附屬北京胸科醫院腫瘤內科主任醫師胡瑛說，近年來腫瘤領域的靶向藥物基本都納入了醫保，并且速度越來越快，“以前新藥出來后往往要等很多年，現在上市一兩年后醫保就能覆蓋。”

這得益于，近年來醫保藥品目錄建立了“每年一調”的動態調整機制，將準入方式由專家遴選制改為企業申報制，申報范圍主要聚焦5年內新上市藥品。目前，5年內新上市藥品在當年新增品種中的占比從2019年的32%提高至2023年的97.6%。

其中，2023年有57個品種實現“當年獲批、當年納入目錄”，如重癥肌無力用藥艾加莫德α注射液在2023年6月獲批，便成功通過談判進入醫保。

“作為一款罕見病創新藥，艾加莫德α注射液從上市到納入醫保僅用了不到半年，這體現了國家對臨床存在巨大需求的創新藥的支持。”復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師趙重波說。

多次參加談判的醫保方談判專家龔波在接受采訪時說，無論是從近年來醫保談判的流程優化，還是談判前與企業的充分溝通，都能明顯看出，醫保談判對國產創新藥的支持在不斷加強。

醫保談判的背后是“生命至上”

11月20日，2023年國家醫保藥品目錄談判現場。新華社記者 彭韻佳 攝

抗腫瘤藥安羅替尼2018年首次談判成功進入醫保目錄，今年再次參加續約。和一般針對基因突變的靶向藥物相比，安羅替尼覆蓋的肺癌種類和患者人群更廣。

一名參加城鎮職工醫保的患者給記者算了筆賬：假設沒有醫保報銷，安羅替尼一年用藥費用為7萬多元；醫保報銷后，一年僅需負擔約1.5萬元。

“進醫保后安羅替尼的價格已大幅下降，提升了肺癌患者用藥的可及性和醫生的臨床用藥選擇。”首都醫科大學宣武醫院胸外科首席專家支修益說，近年來隨著更多我國自主研發抗腫瘤藥物的出現，以往一些藥品種類只能選擇進口藥的局面有所改變。

“經過6輪調整，國家醫保局累計將744個藥品新增進入醫保目錄，其中談判新增446個，覆蓋了目錄全部31個治療領域。”復旦大學教授、2023年國家醫保藥品目錄調整藥物經濟學專家組組長陳文說，通過談判納入目錄的藥品，大部分是近年來新上市、臨床價值高的藥品，大量新機制、新靶點藥物被納入目錄。

自2018年國家醫保局成立以來，一年一次的藥品談判，使醫保目錄通過“吐故納新”引導我國臨床用藥“提檔升級”。

PNH病友之家發起人佳佳表示，希望新版醫保目錄正式施行后，罕見病醫保通道能更加順暢，讓有需求的病友們都能真正用得起藥、用得上藥。

針對談判藥品“進得了醫保，進不了醫院”難題，我國已經建立談判藥品配備和支付的“雙通道”機制，通過定點醫療機構和定點零售藥店兩個渠道，打通患者用藥“最后一公里”。截至2023年10月底，2022年版藥品目錄協議期內談判藥品已在全國23.92萬家定點醫療機構配備。